Publicación reciente sobre los resultados del estudio SEQUOIA. El estudio evaluó la seguridad y eficacia de fazirsiran, un tratamiento basado en interferencia de ARN, para reducir la síntesis de la proteína Z-AAT en pacientes homozigtos ZZ-DAAT. En estudio fase 2 con 40 pacientes, fazirsiran mostró una reducción significativa en la concentración de Z-AAT en suero y en el hígado en comparación con placebo, logrando disminuciones de hasta el 94% a las 16 semanas, con efectos sostenidos hasta la semana 52. Además, se observó una mejora en la carga de glóbulos hepáticos y en la inflamación portal. No se reportaron eventos adversos graves ni deterioro en la función pulmonar.
Qué interesante!
La mejor alternativa sería una opción terapéutica con una administración distinta de la corriente, sin embargo el tener otra opción, ya es un gran avance
otra alternativa
Por fin un tratamiento diferente que puede mejorar drásticamente unas de las patologías asociadas al DAAT
