Publicación reciente sobre los resultados del estudio SEQUOIA. El estudio evaluó la seguridad y eficacia de fazirsiran, un tratamiento basado en interferencia de ARN, para reducir la síntesis de la proteína Z-AAT en pacientes homozigtos ZZ-DAAT. En estudio fase 2 con 40 pacientes, fazirsiran mostró una reducción significativa en la concentración de Z-AAT en suero y en el hígado en comparación con placebo, logrando disminuciones de hasta el 94% a las 16 semanas, con efectos sostenidos hasta la semana 52. Además, se observó una mejora en la carga de glóbulos hepáticos y en la inflamación portal. No se reportaron eventos adversos graves ni deterioro en la función pulmonar.
Por fin un tratamiento diferente que puede mejorar drásticamente unas de las patologías asociadas al DAAT
