Científicos de la empresa Beam Therapeutics (https://beamtx.com/), han conseguido reparar la mutación Z del gen SERPINA1 mediante técnicas de terapia génica. Este avance podría representar un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad.
Utilizando tecnología de edición genética, los investigadores lograron corregir una mutación en el ADN responsable del DAAT. La terapia, que se administra mediante una infusión única, utiliza la técnica CRISPR y nanopartículas lipídicas para entregar el ADN corregido de manera eficaz, restaurando la función normal del gen defectuoso.
Este descubrimiento no solo abre nuevas posibilidades para el tratamiento del DAAT, sino que también ofrece un modelo que podría extenderse a otras enfermedades genéticas. La posibilidad de corregir las mutaciones a nivel genético permitirá la cura de estas enfermedades genéticas, lo que permitiría eliminar la necesidad de tratamientos de por vida, mejorando significativamente la calidad de vida de los pacientes.
Increíble cómo la edición genética está revolucionando la medicina personalizada.
Es fascinante pensar en el impacto que podría tener más allá del DAAT.
Gran noticia para la comunidad médica y científica!
